ยาที่ออกแบบโดย AI ส่อแววช่วยย้อนวัยทางชีวภาพได้สูงสุด 6 ปีจากการทดลองเบื้องต้น

ประเด็นสำคัญ

• Insilico Medicine ใช้ Generative AI พัฒนา rentosertib สำหรับรักษาโรคปอด IPF ซึ่งผลการศึกษาใหม่ชี้ว่ายานี้อาจช่วยย้อนเครื่องหมายการแก่ชราทางชีวภาพได้
• นักวิจัยใช้โมเดล AI "นาฬิกาการแก่ชรา" 6 รูปแบบ วิเคราะห์ตัวอย่างเลือดจากผู้ป่วย 42 ราย พบว่ากลุ่มที่ได้รับยาจะมีรูปแบบโปรตีนที่ดูอ่อนวัยกว่ากลุ่มควบคุมสูงสุดถึง 6 ปี
• แม้ผลลัพธ์จะน่าประทับใจ แต่ผู้เชี่ยวชาญเตือนว่ากลุ่มตัวอย่างที่มีขนาดเล็กและการยังไม่ได้ทดสอบในคนที่มีสุขภาพดี ทำให้ข้อสรุปในเชิงการพิสูจน์ผลลัพธ์ยังคงมีขีดจำกัด

Insilico Medicine บริษัทเภสัชกรรมชั้นนำที่ขับเคลื่อนด้วย AI รายงานความคืบหน้าสำคัญว่า หนึ่งในตัวยาที่ออกแบบโดย AI แสดงสัญญาณที่ช่วยย้อนเครื่องหมายของการแก่ชราทางชีวภาพได้

ตัวยา rentosertib เดิมถูกพัฒนาขึ้นเพื่อรักษาผู้ป่วย idiopathic pulmonary fibrosis (IPF) หรือโรคพังผืดในปอดโดยไม่ทราบสาเหตุ จากการทดลองเมื่อปีที่แล้วกับผู้ป่วย 42 ราย พบว่าการทำงานของปอดดีขึ้นชัดเจน ซึ่งนักวิจัยได้เก็บตัวอย่างเลือดเพื่อวิเคราะห์โปรตีนในระหว่างนั้นจนนำมาสู่การวิเคราะห์ใหม่ที่ตีพิมพ์ใน Nature Biotechnology

นาฬิกาการแก่ชรา 6 รูปแบบชี้ผลลัพธ์ตรงกัน

นาฬิกาการแก่ชรา (Aging clocks) คือโมเดล AI ที่ทำหน้าที่ทำนายอายุทางชีวภาพของร่างกายผ่านโปรตีนในเลือด โดยนักวิจัยได้ใช้โมเดลถึง 6 ตัวจากทีมอิสระทั่วโลก ทั้งจาก Harvard, Oxford, Beijing และของ Insilico เองมาวิเคราะห์ข้อมูลชุดนี้

ผลปรากฏว่านาฬิกาทั้ง 6 เรือนทำนายอายุทางชีวภาพของผู้ป่วยที่ได้รับยาว่าต่ำกว่ากลุ่มที่ได้รับยาหลอกอย่างเห็นได้ชัด โดยผลกระทบที่เด่นชัดที่สุดคืออายุที่ลดลง 3 ถึง 4 ปีภายในสัปดาห์ที่ 4 และบางโมเดลแสดงผลลดลงมากถึง 6 ปี อย่างไรก็ตาม นี่ไม่ได้หมายความว่าผู้ป่วยมีอายุน้อยลงจริงๆ ในทางกายภาพ แต่หมายถึงรูปแบบโปรตีนในเลือดเปลี่ยนแปลงไปในทิศทางที่โมเดลระบุว่าเป็นลักษณะของคนที่มีอายุทางชีวภาพน้อยลง

"สิ่งที่ทำให้ผมเชื่อมั่นไม่ใช่แค่ขนาดของผลกระทบ แต่คือความสอดคล้องกันของผลลัพธ์ เนื่องจากโมเดลเหล่านี้ไม่ได้ใช้ทั้งชุดข้อมูลหรือวิธีการฝึกฝนร่วมกันเลย" Michael Levitt ผู้ได้รับรางวัลโนเบลสาขาเคมีกล่าวในข่าวประชาสัมพันธ์ของบริษัท

แม้ผลเลือดที่ดูอ่อนเยาว์ขึ้นอาจเป็นผลพลอยได้จากการที่ปอดทำงานดีขึ้นทำให้ร่างกายลดความเครียดลง แต่ทีมวิจัยพบข้อสังเกตว่า ปริมาณยาที่ช่วยรักษาปอดได้ดีที่สุด (60 มก. วันละครั้ง) กลับเป็นคนละขนาดกับปริมาณที่ลดอายุทางชีวภาพได้มากที่สุด (30 มก. วันละสองครั้ง) สิ่งนี้บ่งชี้ว่าตัวยาอาจมีผลกระทบต่อการแก่ชราโดยตรงแยกส่วนจากการรักษาปอด นอกจากนี้ยังมีการเปรียบเทียบกับโปรไฟล์โปรตีนกว่า 55,000 รายการจาก UK Biobank ซึ่ง rentosertib สามารถย้อนกระบวนการเปลี่ยนแปลงของโปรตีนเหล่านั้นได้อย่างแม่นยำ

อย่างไรก็ตาม ผู้เชี่ยวชาญยังมองว่างานวิจัยนี้เป็นเพียงจุดเริ่มต้น โดยอายุรแพทย์โรคหัวใจ Eric Topol ผู้ศึกษาเรื่องอายุยืน (longevity) ให้สัมภาษณ์กับ New York Times ว่ายานี้ดูมีอนาคตแต่ยังขาดการทดลองที่เด็ดขาดเพื่อยืนยันผล ขณะที่ Vadim Gladyshev จาก Harvard Medical School ระบุว่าแม้จะเป็นการศึกษาแรกที่แสดงการลดลงของอายุทางชีวภาพที่ทำนายไว้ได้อย่างชัดเจน แต่สิ่งที่จำเป็นหลังจากนี้คือการทดลองในคนที่มีสุขภาพดี เพื่อพิสูจน์ว่าผลลัพธ์นี้ไม่ได้จำกัดอยู่แค่ในกลุ่มผู้ป่วยโรคปอดเท่านั้น

AI พลิกโฉมการค้นหาเป้าหมายและออกแบบโมเลกุลยา

Insilico ใช้ระบบ AI สองส่วนในการพัฒนาตัวยา โดยระบบแรกทำหน้าที่คัดกรองข้อมูลสุขภาพและงานวิจัยเพื่อหาโปรตีนที่เกี่ยวข้องกับโรค ส่วนระบบที่สองจะวิเคราะห์โครงสร้างเพื่อสร้างโมเลกุลยาที่เข้าคู่กันได้อย่างแม่นยำ

กระบวนการนี้ทำให้ค้นพบโปรตีน TNIK ซึ่งเป็นเป้าหมาย (target) สำคัญที่มีส่วนเกี่ยวข้องกับทั้งการแก่ชราและพังผืดในปอด โดยใช้เวลาเพียง 18 เดือนในการพัฒนาจากระดับโปรตีนไปสู่ตัวยา ปัจจุบัน rentosertib อยู่ระหว่างการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 (Phase III) ซึ่งเป็นขั้นตอนสุดท้ายก่อนพิจารณาอนุมัติใช้งาน

Insilico Medicine ก่อตั้งขึ้นในฮ่องกงเมื่อปี 2014 โดยมุ่งเน้นการใช้ Generative AI เพื่อเร่งความเร็วในการพัฒนายา ล่าสุด บริษัทยักษ์ใหญ่อย่าง Eli Lilly ได้เข้าลงทุนเพื่อเตรียมนำยาที่พัฒนาด้วย AI ออกสู่ตลาด โดย Alex Zhavoronkov ซีอีโอระบุว่าบริษัทได้พัฒนาตัวยาด้วย Generative AI ไปแล้วอย่างน้อย 28 ชนิด ณ เดือนมีนาคม 2026 ซึ่งหลายชนิดกำลังอยู่ในขั้นตอนการทดลองทางคลินิก